لحظة حاسمة في طب القلب: مجموعة من الخبراء تتعاون لتطوير العلاج المبكر لأمراض القلب الوراثية
يجتمع فريق دولي من الخبراء من المملكة المتحدة والولايات المتحدة وسنغافورة لتطوير أول علاج في العالم لأمراض القلب الوراثية من خلال إعادة كتابة الحمض النووي ، في ما وصف بأنه “وقت القرار” لطب القلب والأوعية الدموية ، حسبما ذكرت صحيفة الغارديان يوم الجمعة. . 29 يوليو 2022.
حصل فريق الخبراء على منحة قدرها 30 مليون جنيه إسترليني من مؤسسة القلب البريطانية لتصميم حقنة في اليد للمرضى لإنقاذ آلاف الأرواح.
أول علاج لأمراض القلب الوراثية
سيستخدم الفريق لأول مرة تقنيات وراثية مباشرة تسمى التعديل الجيني في القلب. تصميم واختبار أول علاج لمرض عضلة القلب الوراثي بهدف القضاء على الجينات المعيبة.
وقد أظهرت الدراسات التي أجريت على الحيوانات بالفعل هذه الأعمال ، بينما وصفها الأستاذ السير نيليش سماني ، مدير مؤسسة القلب البريطانية ، بأنها “لحظة حاسمة في طب القلب والأوعية الدموية”.
تنجم أمراض عضلة القلب الموروثة عن مجموعة متنوعة من أمراض القلب ولكن يمكن أن تسبب الموت المفاجئ أو قصور القلب التدريجي. يصاب حوالي 260 ألف شخص في المملكة المتحدة بهذا المرض ، والذي يمكن أن يؤدي إلى الموت المفاجئ كل عام.
في كل أسبوع في المملكة المتحدة ، يموت 12 شخصًا دون سن 35 عامًا بسبب أمراض القلب غير المشخصة ، والتي غالبًا ما تكون ناجمة عن اعتلال عضلة القلب الوراثي ، المعروف أيضًا باسم اعتلال عضلة القلب الوراثي.
كل شخص مصاب باعتلال عضلة القلب الوراثي لديه فرصة بنسبة 50٪ لنقل العيب الجيني إلى كل طفل من أطفاله ، وغالبًا ما يُصاب العديد من أفراد نفس العائلة بأمراض القلب ، لذلك من المهم تغيير القلب أو الموت في سن مبكرة.
فرصة لا تتكرر
تم تعيين الشركة المسؤولة عن البحث الجديد من قبل لجنة استشارية بقيادة البروفيسور السير باتريك فالانس ، كبير المستشارين العلميين لحكومة المملكة المتحدة.
قال البروفيسور هيو واتكينز ، من جامعة أكسفورد والباحث الرئيسي في مشروع علاج القلب ، إن اعتلال عضلة القلب “شائع حقًا” ، ويؤثر على 1 من كل 250 شخصًا في جميع أنحاء العالم.
وأضاف: “هذه هي فرصتنا التي لا تتكرر إلا مرة واحدة في جيل واحد لتخفيف القلق المستمر للأسر من الموت المفاجئ وفشل القلب والحاجة إلى زراعة قلب.
وأشار أيضًا إلى أنه بعد 30 عامًا من البحث ، وجدوا “هناك عيوبًا وراثية محددة مرتبطة باعتلالات عضلة القلب المختلفة وكيفية عملها.
“إصلاح القلوب”
في إطار برنامج البحث الجديد ، يأمل الخبراء في إصلاح أو منع الجينات المحورة المرتبطة بمشاكل القلب هذه بشكل دائم.
تقول كريستين سيدمان ، أخصائية الطب في كلية الطب بجامعة هارفارد في الولايات المتحدة والمؤلفة المشاركة لمشروع علاج القلب ، إن الفكرة هي “إصلاح القلوب” وإعادتها إلى الأنشطة الطبيعية.
وأشار إلى أن “معظم الطفرات التي تم تحديدها في مرضانا – على الرغم من وجود العديد منها – غالبًا ما تغير حرفًا واحدًا من رمز الحمض النووي.”
وقال “إنه يزيد من احتمال أن نتمكن من تغيير هذا الحرف الفردي وعكس الشفرة وإنشاء جين طبيعي بوظيفة طبيعية”.
وقال إن “الكيمياء الجميلة للغاية” حققت تقدمًا في هذا المجال العلمي ، مضيفًا: “هدفنا هو إصلاح القلوب ، أو تثبيتها في مكانها ، أو إعادتها إلى الروتين”.
