زولجنسما: أغلى علاج في العالم لماذا يبلغ سعره 2.1 مليون دولار؟
شمسان بوست / خاص:
علاج جيني دقيق: يعالج المرض من جذوره بتعديل الجينات، وهو أكثر فعالية من العلاجات التقليدية.
تكلفة البحث والتطوير: استحوذت شركة نوفارتس على حقوقه مقابل 8.7 مليارات دولار.
بديل للعلاجات المستمرة: بدلاً من العلاجات مدى الحياة مثل سبينرازا (تكلفته 4 ملايين دولار لكل عقد)، يُعطى زولجنسما مرة واحدة فقط.
تسعير قائم على القيمة: يُحدد بناءً على تحسين حياة المريض وزيادة متوسط عمره.
ماذا تحتوي الحقنة؟
زولجنسما علاج جيني يحتوي على نسخة سليمة من جين SMN1، حيث يتم نقله عبر فيروس معدل آمن ليحل محل الجين المعيب، مما يساعد الجسم على إنتاج البروتينات الضرورية للعضلات.
ما هو الضمور العضلي الشوكي؟
مرض وراثي يسبب ضعفًا عضليًا تدريجيًا ومشاكل في الحركة والتنفس، وينتج عن طفرة في جين SMN1.
أنواعه:
1. النوع الأول: يظهر في الرضع ويؤدي للوفاة المبكرة.
2. النوع الثاني: يصيب الأطفال بين 7-18 شهرًا ويؤثر على الحركة والتنفس.
3. النوع الثالث: يظهر في الطفولة أو البلوغ المبكر، يسبب ضعفًا تدريجيًا لكنه لا يؤثر على العمر المتوقع.
4. النوع الرابع: يبدأ في البلوغ المبكر، مع ضعف بطيء لكنه لا يسبب مشاكل خطيرة.
زولجنسما يُعد أملًا جديدًا للمرضى رغم تكلفته الباهظة، لأنه يعالج المرض من جذوره بجرعة واحدة فقط.
